将近75%
一种新药的诞生通常需要10亿甚至数十亿美元的投资，而研发和生产的成本却很高。d周期通常超过10年。AI技术的加入，使得如今的药物研发成本显著降低，研发时间也大大缩短。例如，AI将临床前候选化合物的时间从平均4.5年缩短到约13.7个月，减少了近75%。
近日，据媒体报道，美国华盛顿大学大卫贝克教授团队在《细胞》杂志上发表论文，利用人工智能(AI)技术平台，从零开始精确设计出可以穿越细胞膜的大环多肽分子，为设计新型口服药物开辟了新途径。
近年来，AI加速新药研发，几乎参与了从药物靶点发现到临床试验的全过程。在新冠肺炎疫情期间，AI也出现在许多药物的背后，全球AI制药产业加速发展。
将AI融入药物研发的各个方面
“AI这个词是约翰麦卡锡在1956年的达特茅斯会议上提出的，用来描述‘制造智能机器的科学和工程’。AI几乎是在这个时候被引入药物研发领域的。”南开大学药学院教授林建平介绍，1964年，定量构效关系建模领域的建立，成为ai开始用于药物研发的标志。
如今，AI在药物研发中发挥着越来越重要的作用，与药物研发的各个方面紧密结合。
一个药物从无到有，要经历一个漫长而坎坷的过程。主要包括四个研发阶段，即靶点选择和验证、化合物筛选和中试优化、临床前研究和临床试验。而且每个阶段都涉及到很多具体的环节。
林建平举例说，比如在靶点选择和验证阶段，需要确定疾病相关靶点。根据传统实验确定靶标耗时且成本高，而利用AI技术结合现有组学大数据，根据已知和新生成的实验数据，可以快速分析潜在候选靶标，节省时间和成本；或者当先导化合物的药效已知，但由于缺乏明确的靶点而导致具体的作用机制和副作用尚不明确时，AI可以在较大范围内预测靶点，缩小候选靶点的范围，最后结合实验手段快速定位真正的靶点。“人工智能有助于药物开发人员快速找到目标，并加快将先导化合物转化为药物的过程。”林建平介绍。
对于现有的药物，AI还可以通过靶点预测找到新的靶点，从而找到新的药物适应症，这也是非常热门的领域3354药物重新定位。
在最重要的临床试验阶段，AI的应用也取得了事半功倍的效果。“在这个阶段，有必要评估药物对患者的安全性和有效性。AI可以参与患者招募、临床试验设计和试验结果的数据分析。”例如，林建平可以利用AI技术，从过去的临床患者中提取患者的个人特征、症状、治疗效果等数据，找到与当前试验最匹配的患者；在实验设计中，AI可以预测合适的药物剂量、治疗方案等。在实验数据上，可以利用AI技术对患者的实时情况进行跟踪管理，预测患者的预后。
人工智能大大降低了药物研发的成本
一种新药的诞生通常需要10亿甚至数十亿美元的投入。研发周期通常超过10年，但成功率不到10%。AI的加入，让今天的药物研发成本降低了上亿美元，研发时间也大大缩短，一般来说可以缩短一半以上。例如，AI将临床前候选化合物的研发时间从平均4年半缩短至约13.7个月，减少了近75%。
此外，AI还提高了药物研发的成功率。“一般来说，药物研发其实是一个试错的过程。人工智能可以帮助我们消除大量错误，最终留给我们的是更大的成功机会。”林建平说。
正是AI制药具有碾压传统制药的优势，使得AI制药行业在全球范围内发展壮大。目前AI医药产业的发展可以概括为三个阶段：第一阶段，初步形成AI医药公司，主要为某一阶段的药物研发提供AI技术服务；在第二阶段，艾药业公司开发了成熟的研发；d管道，研发的药物进入临床验证。这个阶段会吸引大量资本和初创企业加入；第三阶段进入重点临床二期药效学实验，真正证明了AI药物研发的有效性。
"目前，全球人工智能制药产业已经进入第三个发展阶段."林建平说。
中国AI制药行业起步较晚，目前仍处于第二阶段。“但国内AI制药行业发展非常快，各大互联网巨头和一些大型制药公司已经开始布局AI制药赛道，当然也包括一些初创企业。”林建平说。
据统计，目前中国有60多家AI制药公司。去年，艾药业在中国的融资规模达到12.36亿美元，同比增长163.54%。
AI制药有很多挑战。
可以说，AI已经渗透到药物研发的各个环节，推动了医药行业的升级，很有可能带来未来医药行业的变革。以目前AI医药行业的发展，在不久的将来，我们可能很快就会迎来第一个由AI技术研发的创新药物。期待之余，很多人也对AI研发的药物是否有风险心存疑虑。
“目前利用AI研发的药物，风险和传统药物研发的风险是一样的，包括副作用、毒性、耐受性等等。”林建平解释说，目前AI在药物研发中大多起辅助作用，最终还是需要真实的试验来验证其安全性和有效性，需要专家来做一个评估，所以在风险上和传统研发药物是一样的。然而，这也带来了另一个问题。医药行业仍然以专家经验为主，这成为AI制药发展的最大障碍。“造成这种现象的原因是
是由于对AI技术助力制药的不信任。”林建平认为，随着接下来几年AI药物的成功上市，这个问题必将得到解决；另一方面，目前AI在药物研发全流程中，仍然扮演着辅助工具的角色，没有占据主导地位，这也就决定了AI制药产业难以获得飞跃式发展。而且，AI技术仍在发展中，数据、算法、算力上的突破也需要一定的时间。如数据量不足、数据质量参差不齐，算法精度不高、算法无法满足需求等，都为AI在药物研发和应用上带来了困难。
此外，AI制药还面临许多其他挑战。比如生命领域的基础理论研究还有很多没有解决的问题；再比如复合型人才的缺少，“懂计算的不懂制药，懂制药的不懂计算”，如何更好地把生物问题转化为计算问题，然后用数字手段去解决，这需要大量复合型人才的参与，而这一类人才的培养也是极其耗时的。
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超算驱动现代药物研发产业发展
随着AI技术的不断发展，AI药物研发的进程也在“提速”。
此外，超级计算平台在现代药物研发中也发挥着日益强劲的驱动作用，特别是伴随着“天河”等新一代超级计算机的研制成功，百亿级虚拟药物筛选、大规模全原子分子动力学模拟、大规模AI预训练模型等计算和智能技术为现代药物研发创新带来新机遇、新发展。
目前天河超级计算平台支撑了数十家机构、上百个研发团队开展高性能计算支撑的虚拟药物研发工作，取得了良好的成效。国家超级计算天津中心高性能计算部部长康波表示，超算团队将基于天河新一代超级计算机，研发物理生化模型与人工智能结合的药物设计新方法，构建计算机辅助药物设计研发核心链条聚合机制，探索算数融合、药工结合、研用协同的信创数字数值装置模式，研制面向创新药物发现的虚拟实验室，实现超算驱动现代药物创新发展的综合支撑能力。
