细胞疗法或让脊柱裂胎儿恢复正常

在加州大学戴维斯分校健康中心进行细胞疗法后，三个脊柱裂胎儿出生了。据研究人员称，这是一项具有里程碑意义的临床试验，是世界上第一个将外科手术与干细胞相结合的独特方法。当胎儿仍在母亲子宫内发育时，它可以改善患有这种先天性缺陷的儿童的预后。

该临床试验于2021年春季启动，其正式名称为“治愈试验：修复子宫脊髓脊膜膨出的细胞疗法”。总共将治疗35名患者。第一个临床参与者名叫艾米丽(Emily)，她的女儿罗比(Robbie)在子宫内被诊断患有脊柱裂。这种出生缺陷会导致一系列终身的认知、运动、泌尿和肠道疾病，通常通过超声波诊断。

初步工作证明，产前手术结合人胎盘来源的间充质基质细胞，用生物材料支架固定成“补丁”，可以帮助脊柱裂的羔羊行走。当接受干细胞的绵羊幼崽出生后，它们几乎可以正常地站立和四处奔跑。自此，一对英国斗牛犬成为世界上第一批成功接受手术和干细胞治疗的狗。

这一次，研究小组为艾米丽的胎儿制作了干细胞贴片。在手术过程中，他们将胎儿“漂浮”到切口点，将干细胞补片直接放在胎儿暴露的脊髓上，然后缝合切口，使组织再生。孩子出生后，医生看到罗比在踢腿，但她应该是天生腿部瘫痪。

“这次经历超出了所有人的预期。我希望这项试验能够改善未来更多患者的生活质量。”艾米丽说，“我们很荣幸成为历史的一部分。”

这项研究的首席研究员、加州大学戴维斯分校健康中心外科主任兼教授戴安娜法默说：“我已经为这一天工作了25年。”

该团队仍对最终结论持谨慎态度，并表示在实验的现阶段仍有许多东西需要研究。他们将对临床出生的三个婴儿进行监测，直到他们达到30个月大，以充分评估试验的安全性和有效性。

【总编辑圈点】

产前检查的目的之一是检查出胎儿的缺陷，并采取适当的措施。一般来说，产前的干预不会太多。如果遇到一些棘手的问题，孩子的父母必须面对是终止妊娠还是继续妊娠的两难选择。宫内手术的出现，给了孩子和家长第三条路。——医生可以让孩子在还在妈妈肚子里的时候就把伤修复好，出生的婴儿会有一个相对健康的身体。现在世界上第一批在出生前接受细胞疗法的儿童诞生了。家长和医护人员给了三个可爱的孩子一个勇敢尝试的机会。让我们看看这样的努力能否改写历史。